各省、自治區(qū)、直轄市及新疆生產建設兵團衛(wèi)生計生委：?
??為貫徹落實中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，加強我國罕見病管理，促進罕見病目錄的制訂更加科學合理，我委制定了《罕見病目錄制訂工作程序》（可從我委官網下載）?，F印發(fā)給你們，請遵照執(zhí)行。?
（代章）?
2018年5月28日?
（信息公開形式：主動公開）
罕見病目錄制訂工作程序
第一條? 為加強我國罕見病管理，促進罕見病目錄（以下簡稱目錄）的制訂更加科學合理，不斷完善罕見病相關管理政策，滿足人民群眾健康需求，制定本程序。?
??第二條? 目錄的制訂堅持從我國國情出發(fā)，充分結合經濟發(fā)展、人口情況、社會保障水平等因素，并參考與我國社會發(fā)展水平相近國家或地區(qū)的管理經驗。?
??第三條? 分批遴選目錄覆蓋病種，對目錄進行動態(tài)更新。目錄更新時間原則上不短于2年。?
??第四條? 納入目錄的病種應當同時滿足以下條件：?
??（一）國際國內有證據表明發(fā)病率或患病率較低；?
??（二）對患者和家庭危害較大；?
??（三）有明確診斷方法；?
??（四）有治療或干預手段、經濟可負擔，或尚無有效治療或干預手段、但已納入國家科研專項。?
??第五條? 國家衛(wèi)生健康委員會罕見病診療與保障專家委員會（以下簡稱專家委員會）負責提供技術支持和政策建議，專家委員會辦公室負責罕見病病種申報材料的接收、匯總和整理等日常工作。?
??第六條? 國家有關部門、省級衛(wèi)生健康行政部門、國家級行業(yè)學會或協會、民政部注冊登記的相關民間組織，可以提出增加目錄病種的申請，并向專家委員會辦公室（聯系方式見附件1）提供申請材料。?
??第七條? 申請材料應當包括以下內容：?
??（一）病種基本情況。主要包括病種名稱（中英文）、發(fā)病率或患病率、發(fā)病年齡、診斷標準、治療方法（含藥品）、預后效果（含生存期）等；?
??（二）我國是否已有保障政策、治療所需年費用等；?
??（三）其他主要國家或地區(qū)對該病種的診療、醫(yī)療保障和社會救助等管理情況；?
??（四）上述材料的數據來源和參考文獻；?
??（五）申請單位、聯系人及聯系方式，包括通訊地址、電話和電子郵件。?
??上述材料可通過填寫罕見病目錄申請表（見附件2）提供。申請表不能涵蓋的其他內容，另附書面材料。?
??第八條? 申請單位應當同時提供紙質版和電子版（PDF格式）申請材料。?
??第九條? 專家委員會辦公室收到申請材料后，對其進行形式審查。對材料不符合要求的，向申請單位提出補充修改建議。?
??第十條? 專家委員會辦公室在接收、匯總申請材料的工作中，應當及時向國家衛(wèi)生健康委員會報備，適時提出召開集中論證會的建議。?
??第十一條? 國家衛(wèi)生健康委員會根據專家委員會辦公室建議和申請情況，組織召開專家委員會全體擴大會議，邀請相關領域專家進行研究論證。?
??第十二條? 專家委員會和相關領域專家根據本程序第四條規(guī)定，經論證形成目錄（征求意見稿）并經專家簽字提交國家衛(wèi)生健康委員會。?
??第十三條? 國家衛(wèi)生健康委員會就目錄（征求意見稿）向國家有關部門、省級衛(wèi)生健康行政部門、國家級行業(yè)學會或協會、民政部注冊登記的相關民間組織征求意見。根據反饋意見情況，決定是否按照第十一條規(guī)定再次召開論證會議，并最終確定目錄。?
??第十四條? 國家衛(wèi)生健康委員會（會同國務院有關部門）公布罕見病目錄。?
??第十五條? 如需調整出目錄的，參照增加病種的程序及要求執(zhí)行。?
??第十六條? 本程序由國家衛(wèi)生健康委員會負責解釋。?
??第十七條? 本程序自印發(fā)之日起施行。?