蘇醫(yī)保辦發(fā)〔2021〕25號(hào)
各設(shè)區(qū)市醫(yī)療保障局：
?? 為貫徹落實(shí)《江蘇省醫(yī)療保障局 江蘇省財(cái)政廳 江蘇省衛(wèi)生健康委員會(huì)關(guān)于建立罕見病用藥保障機(jī)制（試行）的通知》（蘇醫(yī)保發(fā)〔2020〕120號(hào)）和《江蘇省醫(yī)療保障局 江蘇省衛(wèi)生健康委員會(huì)關(guān)于確定罕見病指定診斷醫(yī)療機(jī)構(gòu)等有關(guān)事項(xiàng)的通知》（蘇醫(yī)保發(fā)〔2021〕41號(hào)）要求，現(xiàn)就罕見病用藥保障對(duì)象診斷、用藥治療及待遇享受等有關(guān)事項(xiàng)通知如下：
一、第一批罕見病用藥保障對(duì)象的范圍
首次確診時(shí)，已獲得江蘇省戶籍滿5年的江蘇省基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人員；或年齡不滿5周歲、具有江蘇省戶籍，且其生父母一方獲得江蘇省戶籍滿5年的江蘇省基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人員（以下簡(jiǎn)稱“參保患者”），經(jīng)指定診斷醫(yī)療機(jī)構(gòu)確診患有戈謝病、糖原累積病II型（龐貝?。⒎ú祭锊。ǚú祭撞。?、脊髓性肌萎縮癥（SMA）或黏多糖貯積癥IVA型等罕見病種的，納入第一批罕見病用藥保障對(duì)象（以下簡(jiǎn)稱“保障對(duì)象”）范圍。
二、保障對(duì)象的待遇標(biāo)準(zhǔn)
保障對(duì)象在定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)治療戈謝病、糖原累積病II型（龐貝病）、法布里?。ǚú祭撞。?、脊髓性肌萎縮癥（SMA）或黏多糖貯積癥IVA型，一個(gè)結(jié)算年度內(nèi)在門診和住院治療發(fā)生的藥品（見附件1）費(fèi)用，由罕見病用藥保障資金按費(fèi)用累加計(jì)算分段確定支付比例：30萬元及以下，支付比例為80%；30—70萬元（含70萬元），支付比例為85%；70萬元以上費(fèi)用，支付比例為90%。符合醫(yī)療救助條件的保障對(duì)象，罕見病用藥保障資金支付后的剩余藥品費(fèi)用，可予以醫(yī)療救助，具體救助比例由各設(shè)區(qū)市統(tǒng)一規(guī)定。支持商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)、職工醫(yī)療互助、村民醫(yī)療互助有序發(fā)展，對(duì)保障對(duì)象經(jīng)上述保障后的個(gè)人負(fù)擔(dān)費(fèi)用予以補(bǔ)助。鼓勵(lì)企業(yè)、社會(huì)慈善機(jī)構(gòu)等募集資金，共同關(guān)愛和幫扶罕見病患者。
三、罕見病指定診斷醫(yī)療機(jī)構(gòu)及責(zé)任醫(yī)師
罕見病指定診斷醫(yī)療機(jī)構(gòu)共3所，分別是：江蘇省人民醫(yī)院、南京市兒童醫(yī)院、東南大學(xué)附屬中大醫(yī)院。診斷責(zé)任醫(yī)師名單見附件2。
診斷責(zé)任醫(yī)師因增加、減少、更換而進(jìn)行變更時(shí)，指定診斷醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)及時(shí)報(bào)省級(jí)醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)備案。
四、罕見病定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)及責(zé)任醫(yī)師
上述3所罕見病指定診斷醫(yī)療機(jī)構(gòu)同時(shí)作為南京市罕見病定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)，治療責(zé)任醫(yī)師名單見附件2。
除南京市外，其余設(shè)區(qū)市各明確1所罕見病定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)和相關(guān)治療責(zé)任醫(yī)師（附件3）。定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)治療責(zé)任醫(yī)師因增加、減少、更換而進(jìn)行變更時(shí)，應(yīng)及時(shí)經(jīng)所屬設(shè)區(qū)市醫(yī)療保障局報(bào)省級(jí)醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)備案。
五、罕見病用藥保障經(jīng)辦服務(wù)流程
（一）診斷、申請(qǐng)及治療
2021年7月1日起，參?；颊呖沙謶艏C明、醫(yī)?？ā⒕用裆矸葑C、2寸電子照片1張等相關(guān)材料至附件2中相關(guān)罕見病指定診斷醫(yī)療機(jī)構(gòu)診斷責(zé)任醫(yī)師處進(jìn)行診斷，由指定診斷醫(yī)療機(jī)構(gòu)責(zé)任醫(yī)師出具診斷證明、治療方案（包括治療藥品、用法用量、輸注要求等），并填寫《江蘇省罕見病用藥保障申請(qǐng)表》（附件4），參?；颊呖筛鶕?jù)自身方便就醫(yī)等情況在附件2和附件3中選擇定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)。指定診斷醫(yī)療機(jī)構(gòu)在1個(gè)工作日內(nèi)將參?；颊叩南嚓P(guān)材料、申請(qǐng)表、診斷證明、治療方案等掃描后加密報(bào)送省級(jí)醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)，省級(jí)醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)一般在10個(gè)工作日（特殊情況在20個(gè)工作日內(nèi)）對(duì)核實(shí)確認(rèn)符合條件的納入保障對(duì)象范圍，予以備案登記，并通過郵寄等方式發(fā)放待遇證；對(duì)不符合條件的進(jìn)行告知。保障對(duì)象持待遇證到本人選定的定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)接受罕見病用藥治療，享受相關(guān)罕見病用藥保障待遇。
（二）復(fù)檢評(píng)估
保障對(duì)象須每年一次到指定診斷醫(yī)療機(jī)構(gòu)責(zé)任醫(yī)師處進(jìn)行復(fù)檢評(píng)估。指定診斷醫(yī)療機(jī)構(gòu)診斷責(zé)任醫(yī)師根據(jù)復(fù)檢情況決定是否調(diào)整治療方案等，并填寫《江蘇省罕見病用藥保障復(fù)檢評(píng)估表》（附件5），報(bào)省級(jí)醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)備案。
（三）定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)變更
保障對(duì)象因工作地、居住地等變化需要變更定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)的，應(yīng)向原定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)提出申請(qǐng)，原定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)填寫《江蘇省罕見病用藥保障定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)變更表》（附件6），并報(bào)送省級(jí)醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)。省級(jí)醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)受理申請(qǐng)并核實(shí)符合條件后，在3個(gè)工作日內(nèi)將相關(guān)罕見病患者信息傳送到變更前后的兩家罕見病定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)及所在設(shè)區(qū)市醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)。保障對(duì)象即可到變更后的定點(diǎn)治療機(jī)構(gòu)接受治療。
?江蘇省醫(yī)療保障局辦公室
??? 2021年7月5日?